Anvisa aprova novo medicamento para tratamento de atrofia muscular espinhal

O medicamento Evrysdi Go (risdiplam), indicado para o tratamento de atrofia muscular espinhal (AME) 5q em adultos e crianças acima de 2 anos (a partir de 20kg), foi aprovado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), nesta quinta-feira (29). O produto é direcionado a pessoas com diagnóstico clínico da doença Tipo 1, Tipo 2 ou Tipo 3 ou com uma a quatro cópias de SMN2. 

Chamada de "proteína de sobrevivência do neurônio maior" (SMN), a atrofia é uma condição causada por uma deficiência nesta proteína. A AME 5q é causada por alterações no locus do gene de sobrevivência do neurônio motor. 

A falta dessa proteína ocasiona perda de neurônios motores, o que leva à fraqueza muscular e à perda de massa muscular. Além de possivelmente afetar os músculos usados para respirar e engolir, a atrofia dificulta atividades básicas, como controle de cabeça e pescoço, sentar, engatinhar e caminhar. 

Dois genes, chamados SMN1 e SMN2, desempenham um papel importante na produção da proteína SMN. Em pessoas com Atrofia Muscular Espinhal (AME), o gene SMN1 está ausente ou não funciona adequadamente. Já o SMN2 permanece presente, mas geralmente produz uma proteína incompleta, com capacidade reduzida de desempenhar suas funções no organismo. 

O risdiplam atua diretamente nesse processo, estimulado o gene SMN2 a produzir uma quantidade maior da proteína SMN em sua versão completa. A expectativa é que o aumento da proteína contribua para a sobrevivência dos neurônios motores, responsáveis pelos movimentos musculares, ajudando a amenizar os sintomas e a retardar a progressão da doença. 

O medicamento é disponibilizado na forma de comprimidos revestidos e pode ser utilizado de duas maneiras: ingerido com uma pequena quantidade de água ou dissolvido em água não clorada para administração na forma líquida. Em comparação com a versão do risdiplam já aprovada, a nova apresentação dispensa a necessidade de reconstituição por profissionais de saúde e de treinamento específico dos cuidadores. Outra mudança está nas condições de armazenamento: o produto pode ser conservado em temperatura ambiente, sem necessidade de refrigeração. 

Resultados dos estudos clínicos

Um dos estudos avaliou 41 bebês, com idades entre 2 e 7 meses, diagnosticados com AME tipo 1, considerada a forma mais grave da doença. Após 12 meses de tratamento, 12 participantes (29%) conseguiram permanecer sentados sem apoio por mais de cinco segundos.

Em outra pesquisa, que contou com 180 pacientes de até 25 anos com AME tipos 2 e 3, foi observada uma melhora discreta na função motora entre aqueles que receberam o Evrysdi Go. A avaliação foi realizada por meio da escala MFM32, instrumento utilizado para medir a capacidade motora. Após 12 meses, a diferença entre o grupo tratado com o medicamento e o que recebeu placebo foi de 1,6 ponto em uma escala de 100 pontos.